“作為填補世界空白的肝纖維化治療藥物研發(fā)取得新進展，在臨床試驗中發(fā)現(xiàn)存在可逆轉肝纖維化的情況?！狈肿硬《緦W及藥物研發(fā)專家羅楹在“國際罕見病日”到來之際表示，肝纖維化新藥研發(fā)的臨床試驗分別在中國和美國進展順利，國內臨床3期試驗將在2024年完成臨床試驗數(shù)據(jù)收集，“這意味著我們自主研發(fā)的新藥向再次填補該領域世界空白，又邁出重要一步”。
根據(jù)2020年世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，全球患有肝病的患者達到了13億人，我國占六分之一。2018年《柳葉刀》發(fā)布的報告顯示，中國乙肝傳染率高達5.1%—10%，約有8000萬的病毒攜帶者，其中2000萬為確診病人；中國患脂肪肝人數(shù)超過2億。
首都醫(yī)科大學附屬北京地壇醫(yī)院原副院長、肝病中心原主任、國務院政府特殊津貼獲得者成軍接受采訪時表示，肝纖維化是各種肝臟疾病在發(fā)展過程中經(jīng)常經(jīng)歷的一個動態(tài)過程。早期積極去除危險因素尚有逆轉至正常的可能，但若發(fā)展到肝硬化則不能逆轉。因此有效地控制此環(huán)節(jié)，對預防肝硬化意義重大，肝纖維化的可逆性治療將為廣大患者帶來希望。
成軍表示，我國正在自主研發(fā)的治療肝纖維化新藥一旦成功獲批，將再次實現(xiàn)填補該領域世界空白的創(chuàng)舉。
中國自主新藥研發(fā)水平雖然與歐美發(fā)達國家存在差距。然而在器官纖維化新藥研發(fā)領域，中國卻走在前列。十多年前，中國自主研發(fā)的治療肺纖維化藥物吡非尼酮，是首在國家藥監(jiān)局獲批的在中國用于治療特發(fā)性肺纖維化的新藥，在世界領域填補了空白。
業(yè)內人士透露，創(chuàng)新藥研發(fā)因投入大、周期長、獲批率低而不被喜歡“短平快”的資本看好，這也是我國新藥研發(fā)水平與歐美國家比較相對落后的原因。
據(jù)國家藥監(jiān)局數(shù)據(jù)顯示，2023年累計批準了83款新藥(不包括中藥和疫苗)，創(chuàng)下近年新高，較上年增加67%。82款獲批新藥中，39款是國產新藥。僅上半年時間1類國產創(chuàng)新藥的數(shù)量已超過2022年全年。
成軍認為，集采制度壓縮了藥物利潤空間，一味靠仿制或者進口藥物的企業(yè)生存空間變小，這激發(fā)了中國企業(yè)自主研發(fā)新藥的積極性。
