在近日舉辦的2025中關(guān)村論壇年會(huì)期間，生物醫(yī)藥作為極具潛力的前沿領(lǐng)域之一，憑借創(chuàng)新藥研發(fā)的新突破、AI賦能的新趨勢，成為大會(huì)議程中的焦點(diǎn)。期間舉辦的“監(jiān)管科學(xué)與生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展論壇”上，與會(huì)嘉賓認(rèn)為，當(dāng)前我國生物醫(yī)藥活力迸發(fā)，以創(chuàng)新藥為標(biāo)志的新質(zhì)生產(chǎn)力加快發(fā)展。新舊動(dòng)能持續(xù)轉(zhuǎn)化，生物醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新能力、生產(chǎn)能力、管理水平都在穩(wěn)步邁向世界前列。此外，依托AI在新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物合成等方面的優(yōu)勢，新藥研發(fā)速度正在加快。推動(dòng)生物技術(shù)和信息技術(shù)的融合發(fā)展，加強(qiáng)多學(xué)科交叉和多領(lǐng)域協(xié)同，將共同推動(dòng)中國創(chuàng)新藥研發(fā)邁向新高度。
加快新藥好藥上市速度
國家藥監(jiān)局副局長黃果介紹，今年以來我國出臺(tái)的一系列政策，不僅彰顯了改革決心，也更加清晰地描繪了中國藥品監(jiān)管改革將統(tǒng)籌高效的監(jiān)管、高質(zhì)量發(fā)展和高水平安全，推進(jìn)科學(xué)化、法治化、國際化，更好推動(dòng)中國從制藥大國向制藥強(qiáng)國跨越。下一步，將持續(xù)探索審評審批制度改革，加快新藥好藥上市速度，堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，加強(qiáng)對創(chuàng)新的政策引導(dǎo)，加大對技術(shù)指導(dǎo)原則和改革配套文件的執(zhí)行力度，尤其要結(jié)合產(chǎn)業(yè)的急需和監(jiān)管的實(shí)際，率先落地做好創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批，藥品補(bǔ)充申請審評審批改革，以及生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)工作，完善附條件批準(zhǔn)臨床急需境外已上市的藥品審批程序等。
日前發(fā)布的《2024年度藥品審評報(bào)告》顯示，2024年我國新批準(zhǔn)上市的藥品總計(jì)3332個(gè)，其中一類創(chuàng)新藥48個(gè)，比2023年增加8個(gè)；新批準(zhǔn)兒童用藥106個(gè)，比2023年增加14個(gè)；罕見病藥55個(gè)，比2023年增加10個(gè)；批準(zhǔn)首注冊的醫(yī)療器械3363個(gè)，其中創(chuàng)新醫(yī)療器械65個(gè)，比2023年增加4個(gè)。
針對當(dāng)前我國正在開展的優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評審批改革試點(diǎn)工作，國家藥監(jiān)局藥審中心主任周思源表示，改革試點(diǎn)背后的深意并非僅是單純地將藥品臨床試驗(yàn)審批時(shí)間從60天縮短為30天，更重要的是構(gòu)建良好的臨床研發(fā)生態(tài)。這需要申請人、臨床機(jī)構(gòu)、省級藥品監(jiān)管部門、省級衛(wèi)生行政管理部門和國家藥監(jiān)局藥審中心在臨床試驗(yàn)審評的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、技術(shù)要求、理念以及制度機(jī)制、能力建設(shè)等方面全面與國際接軌，從而在北京和上海等試點(diǎn)地區(qū)打造臨床研發(fā)高地。一方面，使企業(yè)的臨床研究資料具備國際競爭力，能夠走向世界；另一方面，及時(shí)參與全球國際多中心臨床試驗(yàn)，推動(dòng)境外新藥好藥在我國上市。
北京將醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)作為創(chuàng)新發(fā)展的“雙發(fā)動(dòng)機(jī)”之一，2024年產(chǎn)業(yè)規(guī)模達(dá)到1.06萬億元，同比增長8.7%。作為國家生物醫(yī)藥創(chuàng)新策源地，北京的基礎(chǔ)研究人才密度、投入強(qiáng)度均居全國首位，承接的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目占全國的40%。今年以來，北京已經(jīng)獲批8款創(chuàng)新藥械，其中包括我國首干細(xì)胞治療藥物。
在政策推動(dòng)方面，今年北京還將持續(xù)推出新的醫(yī)藥“32條”、“兩區(qū)”建設(shè)3.0方案等改革舉措，落地支持境外藥品上市許可持有人跨境分段生產(chǎn)、臨床急需藥品醫(yī)療器械即收即檢等突破性政策，持續(xù)賦能醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
支持“走出去引進(jìn)來”
黃果表示，我國持續(xù)參與國際監(jiān)管規(guī)則的制定，支持醫(yī)藥行業(yè)“走出去引進(jìn)來”。一方面，深化國際合作，鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)和國產(chǎn)藥品走向國際市場。另一方面，我國也大力支持外資企業(yè)在華生根發(fā)展。
周思源表示，下一步，將進(jìn)一步推動(dòng)審評技術(shù)要求與國際協(xié)調(diào)一致，支持企業(yè)開展國際多中心臨床試驗(yàn)，促進(jìn)全球藥物在中國同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步審評、同步上市。
中國工程院院士徐兵河介紹，近年來，中國藥企國際化進(jìn)程提速。中國藥企逐漸從服務(wù)國內(nèi)患者，轉(zhuǎn)向?yàn)槿蚧颊哐邪l(fā)新藥，深度融入全球創(chuàng)新藥研發(fā)體系。
基于對中國市場的看好，多家跨國藥企加碼布局中國市場。艾昆緯亞太區(qū)總裁宓子厚在論壇年會(huì)期間接受中國證券報(bào)記者采訪時(shí)表示，中國市場的重要性不言而喻。以臨床試驗(yàn)啟動(dòng)規(guī)模為例，中國僅次于美國，已超越歐洲眾多國家總和。艾昆緯數(shù)據(jù)顯示，2024年，美國在全球啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)中占比35%，中國占比30%，歐洲僅占21%。中國穩(wěn)居第二梯隊(duì)，已然成為全球創(chuàng)新中心。
3月29日，輝瑞在中國的第三家研發(fā)中心在北京亦莊經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)國際醫(yī)藥創(chuàng)新公園正式啟用。該中心的啟用標(biāo)志著輝瑞在中國研發(fā)戰(zhàn)略的進(jìn)一步深化，也彰顯了輝瑞致力于加速創(chuàng)新藥品的患者可及，以及對于助力中國醫(yī)藥健康行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的堅(jiān)定承諾。
人工智能助力行業(yè)創(chuàng)新
徐兵河表示，盡管我國創(chuàng)新藥研發(fā)日益活躍，但也面臨著一定的挑戰(zhàn)。主要體現(xiàn)在，突破性創(chuàng)新仍相對稀缺、靶點(diǎn)開發(fā)同質(zhì)化嚴(yán)重以及臨床研究能力有待進(jìn)一步提高。
在徐兵河看來，我國醫(yī)藥突破性創(chuàng)新仍相對稀缺的原因包括：基礎(chǔ)研究能力薄弱；具有全球影響力的生物醫(yī)學(xué)理論人才較少；中國自主發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新靶點(diǎn)數(shù)量有限，且基礎(chǔ)研究成果的轉(zhuǎn)化能力有待構(gòu)建。因此，未來應(yīng)重視基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究。當(dāng)然，可喜的是，近兩年突破性創(chuàng)新成果數(shù)量呈現(xiàn)出明顯的增長趨勢。
此外，徐兵河強(qiáng)調(diào)了人工智能對于醫(yī)藥行業(yè)賦能的重要性。徐兵河表示，人工智能在新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物合成及研發(fā)速度提升方面優(yōu)勢明顯，可加速創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)程。未來應(yīng)推動(dòng)生物技術(shù)和信息技術(shù)的融合發(fā)展，整合臨床、病理、影像等多源信息，同時(shí)加強(qiáng)藥學(xué)、IT、AI等多學(xué)科的交叉和多領(lǐng)域的協(xié)同，共同推動(dòng)中國創(chuàng)新藥研發(fā)邁向新高度。
周思源也表示，在持續(xù)深化審評改革方面，推進(jìn)eCTD（電子通用技術(shù)文檔）的實(shí)施成為關(guān)鍵任務(wù)之一。目前我國藥品受理量持續(xù)增長，單純依靠增加人員難以快速提升審批能力，原因是審批員培養(yǎng)需要一定周期。因此，借助信息技術(shù)提升審評和溝通的質(zhì)量和效率迫在眉睫。同時(shí)，為與國際接軌，適應(yīng)新技術(shù)帶來的挑戰(zhàn)，實(shí)現(xiàn)智慧審批，實(shí)施eCTD至關(guān)重要。2021年，我國在較窄范圍內(nèi)鼓勵(lì)實(shí)施eCTD體系；今年1月，進(jìn)一步擴(kuò)大eCTD實(shí)施范圍，目前除補(bǔ)充申請和中藥外，多數(shù)申報(bào)注冊事項(xiàng)均有eCTD提交路徑，當(dāng)前實(shí)施版本為3.2.2。下一步，將進(jìn)一步研究eCTD范圍擴(kuò)大至補(bǔ)充申請，同步推進(jìn)eCTD4.0版本的實(shí)施。
