風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎在研單抗新藥取得3期臨床成功

今天，制藥公司Regeneron和Sanofi聯(lián)合公布了一項名為SARIL-RA-MONARCH的3期臨床試驗的良好結(jié)果，在該研究中與現(xiàn)有療法相比較，在研單抗新藥sarilumab的單一療法有效改善了類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）成人患者的臨床體征和癥狀，到達(dá)了優(yōu)越性（superiority）。

RA是一種慢性炎性自身免疫性疾病。發(fā)病時，患者的自身免疫系統(tǒng)攻擊關(guān)節(jié)組織，引起炎癥、疼痛，終導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷和殘疾。以美國數(shù)據(jù)為例，約有130多萬RA患者，其中近75％為女性。RA常見于30至60歲的人群，然而它其實可以發(fā)生在任何成年階段。

Sarilumab是一種針對IL-6受體的人源單克隆抗體，可有效抑制由IL-6信號傳導(dǎo)通路介導(dǎo)的RA炎癥活性。 IL-6是RA患者的血清和關(guān)節(jié)滑液中豐富的細(xì)胞因子，其水平與疾病活動性和關(guān)節(jié)破壞程度相關(guān)。

▲Sarilumab針對IL-6受體（圖片來源：《Nature Reviews Rheumatology》）

上述SARIL-RA-MONARCH研究招募了369名活躍性RA成人患者，這些病人為對甲氨蝶呤（MTX）不良反應(yīng)、不耐受或不適合的候選者。 患者隨機(jī)接受sarilumab皮下注射單一療法（每2周200mg）或現(xiàn)有單抗治療方案（每2周40mg）； 沒有充分響應(yīng)先有方案的患者可以增加到每周給藥。
主要臨床研究終點(diǎn)是治療24周時相對基線的DAS28-ESR變化，證明了sarilumab利于現(xiàn)有方案的統(tǒng)計學(xué)顯著差異（sarilumab為-3.28 對比現(xiàn)有治療方案-2.20，p小于0.0001）。DAS28-ESR評分是一組測量RA疾病程度的參數(shù)，其中包括評估身體28個關(guān)節(jié)的壓痛感和腫脹度。該研究還達(dá)到了其他重要終點(diǎn)，包括美國風(fēng)濕病學(xué)（ACR）標(biāo)準(zhǔn)方面的改善和健康評估問卷——?dú)埣仓笖?shù)（HAQ-DI）的改善。
這一系列良好結(jié)果今天在華盛頓特區(qū)召開的美國風(fēng)濕病學(xué)會（ACR）年會上以口頭形式公布。
該臨床研究的領(lǐng)導(dǎo)科學(xué)人員、德國柏林大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Gerd Burmester博士說道：“大約30％的RA患者目前接受生物治療，主要是由于對甲氨蝶呤的不耐受。在MONARCH單藥治療研究中，sarilumab比現(xiàn)有常用的單抗療法更加有效?！保ㄉ锕菳ioon.com）
參考資料：

[1] Regeneron and Sanofi Present Results from Phase 3 MONARCH Study of Investigational Sarilumab at American College of Rheumatology Annual Meeting

[2] Mayo Clinic. "Rheumatoid Arthritis."

[3] American College of Rheumatology. "Rheumatoid Arthritis."

[4] Centers for Disease Control. "Rheumatoid Arthritis."