系統(tǒng)性紅斑狼瘡有救了？多款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品展開激烈角逐

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心顯示：精生物自主研發(fā)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品MC-1-50細(xì)胞制劑獲得臨床試驗?zāi)驹S可，用于治療18歲及以上的難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。

關(guān)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，當(dāng)我們的免疫系統(tǒng)出現(xiàn)混亂時，可能將自身的組織和器官當(dāng)成入侵者，并發(fā)起進(jìn)攻，進(jìn)而引起全身多臟器和組織受損。CAR-T細(xì)胞療法是一種多功能的新型有效的療法，主要用于治療癌癥。作為細(xì)胞治療的代表，越來越多的的研究表明,在自身免疫疾病市場,CAR-T療法也大有可為。

FT819

FT819是Fate Therapeutics制造的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，2024年美國風(fēng)濕病學(xué)會年會（ACR）上報告了FT819治療中度至重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）首例患者的初步臨床和轉(zhuǎn)化數(shù)據(jù)。

該患者于十多年前被診斷患有狼瘡性腎炎（LN），在FT819治療3個月后便停止了甲潑尼龍治療，并且患者表示衰弱性疲勞已經(jīng)完全消退，無需進(jìn)一步治療；6個月后該患者便達(dá)到DORIS臨床緩解，蛋白尿減少。

BMS-986353

BMS-986353（CC-97540）是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，2024年美國風(fēng)濕病學(xué)會年會（ACR）上報告了BMS-986353（CC-97540）在自身免疫性疾?。ˋD）中的I期臨床（NCT05869955）數(shù)據(jù)。共4例系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者因嚴(yán)重腎器官系統(tǒng)受累進(jìn)入研究。有1例患者報告1級細(xì)胞因子釋放綜合征，并在短時間內(nèi)自行緩解。所有患者均停止了治療，并沒有新的疾病活動跡象。

YTB323

YTB323是一種新型、快速制造的自體CAR-T細(xì)胞療法，2023年美國風(fēng)濕病學(xué)會年會（ACR）上報告了YTB323治療重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡 （SLE）的1/2 期研究CYTB323G12101（NCT05798117）數(shù)據(jù)結(jié)果。所有患者均觀察到 3 級和 4 級短暫性淋巴細(xì)胞清除相關(guān)血細(xì)胞減少，系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動指數(shù)（SLEDAI）降低。

截圖源于參考資料3

該試驗初步數(shù)據(jù)表明，YTB323具有良好的安全性。

CABA-201

CABA-201是Cabaletta Bio開發(fā)的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，2024年美國風(fēng)濕病學(xué)會年會（ACR）上報告了CABA-201治療自身免疫性疾病患者的1/2 期 RESET-Myositis?試驗結(jié)果。共8例患者接受CABA-201治療，其中1例狼瘡性腎炎患者疾病活動指數(shù)（SLEDAI）得到改善，蛋白尿接近正常水平，同時停用了所有免疫抑制劑并持續(xù)減少潑尼松龍劑量。

截圖源于參考資料5

結(jié)語

嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞療法是目前腫瘤界的研究熱點，通過將人體內(nèi)的T細(xì)胞分離出，然后經(jīng)過基因工程將分離出的T細(xì)胞進(jìn)行改造升級，讓它們擁有能夠識別并殺死癌細(xì)胞的能力，將這些升級后的癌細(xì)胞"殺手"再回輸至人體，以此來達(dá)成殺傷腫瘤細(xì)胞的目的。目前CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)在血液腫瘤領(lǐng)域上市多款產(chǎn)品，并惠及多名患者，如已實現(xiàn)無癌生存12年的艾米莉，本已無治療希望的她，卻被CAR-T細(xì)胞療法"撕開"一條生存之路，讓她回歸了正常生活。相信在技術(shù)的不斷進(jìn)步，CAR-T細(xì)胞療法會為越來越多的患者帶來希望，讓越來越多的患者成為"奇跡"！