吸入式帕金森病新藥3期臨床效果良好

近日，美國生物制藥公司Acorda Therapeutics發(fā)表了其針對帕金森病的在研新藥CVT-301的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯著地改善了患者在“關(guān)閉”狀態(tài)時的運(yùn)動功能。這項試驗(yàn)還達(dá)到了多項次要終點(diǎn)，包括用藥60分鐘后恢復(fù)到“開啟”狀態(tài)的患者數(shù)以及患者總體印象變化評估。這些結(jié)果在這周于加拿大溫哥華舉行的國際帕金森病和運(yùn)動障礙大會（International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders）上得到公布。
帕金森?。≒arkinson's disease）是一種影響甚廣的神經(jīng)退行性疾病，數(shù)據(jù)顯示中國有超過200萬名患者。引起這種疾病的原因是大腦中負(fù)責(zé)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡，從而導(dǎo)致患者的運(yùn)動機(jī)能出現(xiàn)障礙。主要癥狀包括肌肉僵硬、四肢震顫和運(yùn)動功能受損。治療帕金森病的經(jīng)典方法是使用左旋多巴，左旋多巴在患者體內(nèi)代謝產(chǎn)生多巴胺，從而彌補(bǔ)因神經(jīng)元死亡而導(dǎo)致的多巴胺水平過低。但是，隨著疾病的進(jìn)展，患者會出現(xiàn)一種“關(guān)閉”狀態(tài)，即在定期服用左旋多巴的情況下，仍然無法控制癥狀?！瓣P(guān)閉”狀態(tài)的出現(xiàn)會使患者在短時間內(nèi)運(yùn)動功能出現(xiàn)障礙，嚴(yán)重影響患者的正常生活。
Acorda公司的在研新藥CVT-301是一種吸入式的左旋多巴粉末，由患者自行使用。該藥來自于Acorda公司的吸入式藥物研發(fā)平臺ARCUS，可以非常準(zhǔn)確地將一定量的左旋多巴粉末送入患者肺部。藥物自肺部可以快速進(jìn)入血液并送達(dá)患者的腦部，比起口服藥物需要通過胃腸道吸收來說見效更快。吸入左旋多巴10分鐘后即能起效。
此次進(jìn)行的3期臨床試驗(yàn)是一項隨機(jī)、雙盲、多中心、安慰劑對照的試驗(yàn)，共有339名帕金森病患者參與，患者被隨機(jī)分配接受安慰劑或兩種不同劑量的CVT-301治療。12周后，高劑量（84毫克）組患者在吸入CVT-301后30分鐘通過UPDRS第3部分評估的運(yùn)動功能比對照組改進(jìn)3.92分，這一主要終點(diǎn)的結(jié)果達(dá)到了統(tǒng)計學(xué)顯著性。在次要終點(diǎn)上，用藥60分鐘后恢復(fù)到“開啟”狀態(tài)的患者比例在高劑量組中比對照組高21.6個百分點(diǎn)，患者總體印象變化評估中明顯改善的患者比例在量組中比對照組高出25個百分點(diǎn)。

CVT-3013期臨床試驗(yàn)結(jié)果（圖片來源：Acorda官網(wǎng)）
此外，Acorda還在此次會議上公布了CVT-301長期使用的安全性數(shù)據(jù)。在一項開放標(biāo)記、長達(dá)52周的試驗(yàn)中，CVT-301使用者的肺部功能指標(biāo)，包括1秒肺活量和肺部一氧化碳彌散量，均與對照組沒有顯著差異。
根據(jù)上述療效和安全性數(shù)據(jù)，Acorda公司預(yù)計將在今年2季度結(jié)束前向FDA遞交新藥申請。我們希望該藥能夠順利獲批，早日幫助帕金森病患者擺脫“關(guān)閉”狀態(tài)。